보건복지부(장관 조규홍)는 2023년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하‘심의위원회’)를 개최하였다.

이번 심의위원회에서는 삼성서울병원(병원장 박승우) 등에서 제출한 각각의 첨단재생의료 임상연구과제 등을 심의하여 총 4건 중 1건은 적합 의결하고 3건은 부적합 의결하였다.

적합 의결된 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(EN001)를 이용하여 희귀·난치 유전성 신경병증인 샤르코마리투스병 1E* 환자를 치료하기 위한 연구이다.

현재까지 허가받은 치료제가 없고, 증상 완화를 위한 대증적 약물요법 및 재활치료 또한 효과가 거의 없는 상황으로, 해당 연구를 통해 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.

본 과제는 고위험 임상연구로서 추가로 식품의약품안전처장의 승인 절차*가 진행될 예정이다.

고형우 사무국장은 “현재 심의위원회에서는 대체치료제가 없거나 근본적인 치료가 가능한 치료제가 없는 경우 안전성이 확보된다는 전제하에 연구를 폭넓게 인정하고 있다”라며, “희귀·난치질환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 기회가 더 많이 제공될 수 있을 것으로 기대된다”라고 밝혔다.

사무국은 첨단재생의료 임상연구에 대한 소식과 정보를 전하기 위해 「첨단재생의료 임상연구소식」을 격월로 발간하고 있다. 5월 26일에 5월호(제4호) 소식지가 발간되어 첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)에 게재될 예정이다.

이번 소식지에는 ’23년 4월 심의위원회 심의 동향과 예비연구자에 동기부여를 하고자 임상연구를 수행하고 있는 연구자를 선정하여 연구하게 된 계기와 연구과정의 우여곡절 등을 이야기 형식(‘사무국이 Pick한 임상연구자!’ 코너)으로 담았다.

올해 프랑스 파리에서 개최되는 국제 세포치료제 및 유전자치료제 학회 소개 관련 기고문(‘전문가 INSIGHT’ 코너)과 연구계획을

성할 때 도움이 될 수 있는 심의사례(‘알면 쓸모있는 심의내용’ 코너), 그리고 연구자들이 자주 질문하는 ‘임상연구 인력’에 대한 질의응답 내용도 포함되어 있다.